Domanda:
Perché la talidomide è un farmaco attualmente sul mercato?
halcyon
2017-09-06 21:44:37 UTC
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Dato il disastro dei difetti alla nascita della talidomide degli anni '60, perché è stato successivamente approvato dalla FDA statunitense per il trattamento della lebbra (1996) e del mieloma multiplo (2006)? Presumibilmente, i problemi teratogeni e i problemi con danni permanenti ai nervi non sono scomparsi, poiché il fegato può convertire l'enantiomero "buono" in "cattivo". La talidomide colpisce anche le donne non gravide, quindi perché approvare un farmaco con note complicazioni gravi?

Secondo il tuo ragionamento, chiaramente non dovremmo consentire la chemioterapia perché se gli effetti collaterali negativi?
In medicina, tutti i trattamenti vengono soppesati: rischi vs. benefici.
[Meta post] (https://health.meta.stackexchange.com/q/764/8212)
Due risposte:
#1
+40
R.M.
2017-09-06 22:07:05 UTC
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Perché la lebbra e il mieloma multiplo sono condizioni per le quali altre opzioni di trattamento sono limitate.

Tutti i trattamenti hanno effetti collaterali, alcuni più debilitanti di altri. Il trucco con la farmacologia è bilanciare il beneficio del trattamento con i rischi degli effetti collaterali.

Prendi la chemioterapia per il cancro. I farmaci che usiamo per la chemioterapia contro il cancro sono veleni orribili . Usiamo letteralmente derivati ​​di armi chimiche per curare il cancro. Perché avveleniamo deliberatamente i malati di cancro con ciò che equivale a un'arma di distruzione di massa? Perché se non lo facciamo, il cancro li ucciderà.

In farmacologia esiste il concetto di una finestra terapeutica. Cioè, c'è una particolare quantità di composto che causerà la morte o un'altra grave disabilità. C'è un altro livello (si spera più basso) del composto che curerà efficacemente la malattia. Nella cura, speriamo di raggiungere quella via di mezzo: abbastanza per curare la malattia, ma non abbastanza per uccidere il paziente.

Diversi farmaci hanno una finestra terapeutica diversa. La finestra per i farmaci da banco come l'asprin è piuttosto ampia: la quantità necessaria per gli effetti collaterali gravi è molte volte superiore a quella che le persone prendono per curare il mal di testa. Ecco perché possiamo consentire a persone non addestrate di auto-dosarsi. (Anche se si consideri acetaminofene / paracetamolo come un esempio da banco in cui la finestra non è grande come probabilmente dovrebbe essere.)

Al contrario, la finestra threaputic per molti farmaci chemioterapici è piuttosto ristretta. Per essere sicuri di raggiungere quella finestra, in genere vengono dosati da professionisti autorizzati in un ambiente molto controllato.

Torna alla talidomide. Gli effetti collaterali della talidomide sono piuttosto gravi. Ma in una certa misura sono controllabili. Se eviti scrupolosamente di esporre alla talidomide donne incinte o che potrebbero rimanere incinte, puoi evitare le conseguenze teratogene. Per le altre conseguenze, torni alla finestra terapeutica: vuoi raggiungere un livello di farmaco efficace nel trattamento della malattia, ma che minimizzi gli effetti collaterali.

Ecco perché la talidomide è stata approvata. È un'analisi costi / benefici. Le autorità approvanti hanno esaminato i rischi di lasciare la lebbra e il mieloma multiplo non trattati (o trattati con altri metodi) rispetto ai rischi derivanti dall'esposizione alla talidomide. Nel complesso, hanno ritenuto che i rischi della talidomide potessero essere mitigati abbastanza da essere il "male minore" rispetto al lasciare le malattie non trattate.

Detto questo, se qualcuno uscisse con un farmaco miracoloso che fosse come efficace come talidomide nel trattamento di queste malattie ma aveva meno (o più benigni) effetti collaterali, i medici avrebbero abbandonato la talidomide come una patata bollente e la FDA potrebbe persino revocare la sua approvazione. (Argomenti simili valgono per altri farmaci potenzialmente pericolosi come i chemioterapici alla mostarda di azoto.)

Esistono derivati ​​della talidomide, per quello che vale: https://en.wikipedia.org/wiki/Development_of_analogs_of_thalidomide"Questo ha portato allo sviluppo di una serie di analoghi con meno effetti collaterali e maggiore potenza che includono lenalidomide, pomalidomide e apremilast, che sono attualmente commercializzati e prodotti da Celgene ".
#2
+9
Zhe
2017-09-06 22:05:40 UTC
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Thalidomide è usato per trattare, tra le altre cose, il mieloma multiplo. Poiché sappiamo che ha effetti negativi per le donne incinte, semplicemente non glielo diamo.

Quasi tutti i farmaci hanno effetti collaterali di qualche tipo. Non vietiamo l'aspirina o i FANS, anche se tutti sono noti per avere problemi di sanguinamento dello stomaco, ad esempio.



Questa domanda e risposta è stata tradotta automaticamente dalla lingua inglese. Il contenuto originale è disponibile su stackexchange, che ringraziamo per la licenza cc by-sa 3.0 con cui è distribuito.
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