Per basarsi su ciò che ha detto JohnP, le prove scientifiche hanno una gerarchia di affidabilità. Alcuni tipi di documenti, per loro stessa natura, sono accademicamente più rigorosi e probabilmente ti condurranno alla verità.

Prove randomizzate e controllate in doppio cieco e meta-analisi sono in cima alla gerarchia. Questi studi hanno spesso migliaia di partecipanti e sono impostati per produrre risultati statisticamente significativi. Questi studi costituiscono la spina dorsale della medicina basata sull'evidenza.

Un caso di studio, che esamina un risultato o una condizione osservata in un paziente, è in fondo alla gerarchia. È impossibile trarre conclusioni vere basate su prove da questo tipo di carta, poiché essenzialmente dice "ecco cosa abbiamo visto, ecco cosa abbiamo fatto, ecco cosa è successo".

Tuttavia, i casi di studio non dovrebbero essere cancellato come inutile. Ci sono due modi principali in cui questi tipi di studi possono essere utili.

• Se stai curando un paziente con una condizione estremamente rara o una costellazione di sintomi, un case study è la migliore guida che otterrai. Se qualcun altro ha fatto qualcosa che ha funzionato in un paziente simile, quel trattamento potrebbe funzionare nel tuo paziente. Molte di queste malattie rare semplicemente non avranno mai abbastanza pazienti per alimentare uno studio controllato randomizzato.
• Se c'è un fenomeno emergente che non è stato ancora descritto in letteratura. 2 esempi degni di nota sono l'HIV / AIDS e la molto più recente polmonite da svapo. Entrambe queste condizioni sono state identificate per la prima volta da case report (o serie di casi, che è la stessa cosa ma con una manciata di pazienti). Ciò ha portato la questione a un'attenzione più ampia e, una volta che ciò è accaduto, molti altri rapporti simili hanno iniziato ad arrivare. Questo può indirizzare una ricerca accademicamente più rigorosa in quella direzione.

Riferimenti:

Prima serie di casi di pazienti con complicanze dell'AIDS

Prima serie di casi di polmonite da svapo

"Studi di uno" sono anche noti come studi di casi, studi N-di-1 o rapporti di casi. Di seguito li riferirò come case report , per semplicità. Variano in qualità proprio come qualsiasi altro tipo di studio. I case report hanno un posto nella ricerca biomedica e spesso possono essere molto preziosi, ampiamente citati e / o comunque influenti. Gli studi clinici controllati randomizzati in doppio cieco (RCT) o, meglio, la meta-analisi di più studi di questo tipo, sono l'attuale gold standard. Ma ovviamente non sono sempre fattibili per una serie di motivi.

Esistono linee guida specifiche per la scrittura di case report, ad esempio:

Riley DS, et al (2017) J Clin Epidemiol . 89: 218-235. doi: 10.1016 / j.jclinepi.2017.04.026. Linee guida CARE per case report: spiegazione e documento di elaborazione. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0895435617300379

Questo articolo sopra elenca anche una serie di riviste sottoposte a revisione paritaria che accettano esplicitamente case report (Tabella 1), importanti esempi storici di case report (sezione 1.1) e diversi tipi di case report con esempi specifici (sezione 2).

Tipi di case report:

• Ricerca in cui il numero di pazienti è limitato per qualsiasi motivo. Ad esempio, la ricerca ha condotto l'inizio di una potenziale epidemia di malattia, la ricerca su pazienti unicamente informativi, i rapporti di effetti collaterali rari da farmaci, interazioni farmaco-farmaco e cibo-farmaco. Altri in questo thread hanno anche elencato il trattamento delle malattie rare e i fenomeni emergenti.

• Ricerca che comporta costi elevati . Ad esempio, sequenziamento dell'intero genoma o dell'intero esoma quando quegli studi erano ancora molto costosi.

• Ricerca che non può essere applicata in RCT per nessun motivo, come limitazioni di input , scarsità di trattamenti, considerazioni etiche, ecc.

Esempi e riferimenti specifici:

1. Chen H., et al (2014) Lancet. 383 (9918): 714-21. doi: 10.1016 / S0140-6736 (14) 60111-2. Caratteristiche cliniche ed epidemiologiche di un caso fatale di infezione da virus dell'influenza aviaria A H10N8: uno studio descrittivo. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0140673614601112

Segnaliamo la prima infezione umana con una nuova influenza aviaria riassortente Un virus H10N8.

2. Byun M., et al. (2010) J Exp Med. 207 (11): 2307-12. doi: 10.1084 / jem.20101597. Scoperta basata sul sequenziamento dell'intero esoma del deficit di STIM1 in un bambino con sarcoma di Kaposi classico fatale. http://jem.rupress.org/content/207/11/2307.long

Scoperta del deficit di STIM1 basata sul sequenziamento dell'intero esoma in un bambino con sarcoma di Kaposi classico fatale.

3. Garrett-Bakelman FE, et al. (2019) Scienza. 364 (6436). pii: eaau8650. doi: 10.1126 / science.aau8650. The NASA Twins Study: Un'analisi multidimensionale di un volo spaziale umano della durata di un anno. https://science.sciencemag.org/content/364/6436/eaau8650.long

[...] modifiche significative in più dati i tipi sono stati osservati in associazione con il periodo del volo spaziale; la maggior parte di questi alla fine è tornata allo stato di preflight entro il periodo di tempo dello studio. Questi includevano cambiamenti nella lunghezza dei telomeri, regolazione genica misurata nei dati epigenetici e trascrizionali, composizione del microbioma intestinale, peso corporeo, dimensioni dell'arteria carotide, spessore coroideale subfoveale e spessore retinico totale peripapillare e metaboliti sierici.

Rispondere a domande specifiche su "studi di uno", studi N = 1, case study o case report:

Che cosa pensa il campo medico accademico questo tipo di carta?

Dipende dal campo e dalla qualità dello studio specifico e può variare molto tra rispettato, influente, ecc. e irrilevante, nemmeno accettabile per la pubblicazione su riviste di alta qualità.

Può un documento di questo tipo essere un buon documento?

Sì, ancora una volta, a seconda del campo e della qualità dello studio specifico.

È di solito è considerata una "carta scadente", se paragonata a una carta che ha ad es molti pazienti che hanno ricevuto gli stessi trattamenti, dove vengono discusse variazioni e complicazioni?

A parità di altre condizioni , ovviamente un caso di studio con N = 1 sarebbe inferiore a uno studio con più pazienti indipendenti. In casi come questo, N = 1 documenti avrebbe difficoltà a superare la revisione tra pari su riviste di alta qualità, perché è probabile che i revisori siano a conoscenza degli standard attuali in quel campo specifico, come RCT, studi epidemiologici o di associazione. Dubito che N = 1 studio sugli effetti di una nota statina sul colesterolo sarebbe pubblicato, se più RCT in doppio cieco fossero già disponibili su ordini di grandezza in più di pazienti.

È questo tipo di carta fa semplicemente parte dell'avanguardia della scienza medica, che tutti i risultati sono utili?

Nel contesto di questa domanda, si può presumere che un caso di studio di alta qualità sia davvero "all'avanguardia ", e c'è un motivo per cui N = 1 era il migliore che si potesse ottenere in quel momento.

La differenza è che stai esaminando un caso di studio, rispetto a uno studio di ricerca scientifica.

La differenza fondamentale è che un caso di studio è un'analisi approfondita di una singola istanza di qualcosa che potrebbe non essere ripetibile da altri e uno studio scientifico è un esame più ampio di un gruppo con risultati ed esperimenti che possono essere ripetuti da altri.

Ad esempio: il tuo secondo studio è un intervento chirurgico specifico in un caso di un uomo che aveva un tumore ricorrente in un punto specifico con mesotelioma pleurico maligno. Questo non è qualcosa che potrebbe essere ripetibile più e più volte da altri, ma vale comunque la pena esaminarlo nel caso in cui accada di nuovo. Quindi è scritto come un caso di studio e presentato come tale.