"Studi di uno" sono anche noti come studi di casi, studi N-di-1 o rapporti di casi. Di seguito li riferirò come case report , per semplicità. Variano in qualità proprio come qualsiasi altro tipo di studio. I case report hanno un posto nella ricerca biomedica e spesso possono essere molto preziosi, ampiamente citati e / o comunque influenti. Gli studi clinici controllati randomizzati in doppio cieco (RCT) o, meglio, la meta-analisi di più studi di questo tipo, sono l'attuale gold standard. Ma ovviamente non sono sempre fattibili per una serie di motivi.
Esistono linee guida specifiche per la scrittura di case report, ad esempio:
Riley DS, et al (2017) J Clin Epidemiol . 89: 218-235. doi: 10.1016 / j.jclinepi.2017.04.026. Linee guida CARE per case report: spiegazione e documento di elaborazione. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0895435617300379
Questo articolo sopra elenca anche una serie di riviste sottoposte a revisione paritaria che accettano esplicitamente case report (Tabella 1), importanti esempi storici di case report (sezione 1.1) e diversi tipi di case report con esempi specifici (sezione 2).
Tipi di case report:
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Ricerca in cui il numero di pazienti è limitato per qualsiasi motivo. Ad esempio, la ricerca ha condotto l'inizio di una potenziale epidemia di malattia, la ricerca su pazienti unicamente informativi, i rapporti di effetti collaterali rari da farmaci, interazioni farmaco-farmaco e cibo-farmaco. Altri in questo thread hanno anche elencato il trattamento delle malattie rare e i fenomeni emergenti.
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Ricerca che comporta costi elevati . Ad esempio, sequenziamento dell'intero genoma o dell'intero esoma quando quegli studi erano ancora molto costosi.
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Ricerca che non può essere applicata in RCT per nessun motivo, come limitazioni di input , scarsità di trattamenti, considerazioni etiche, ecc.
Esempi e riferimenti specifici:
- Chen H., et al (2014) Lancet. 383 (9918): 714-21. doi: 10.1016 / S0140-6736 (14) 60111-2. Caratteristiche cliniche ed epidemiologiche di un caso fatale di infezione da virus dell'influenza aviaria A H10N8: uno studio descrittivo. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0140673614601112
Segnaliamo la prima infezione umana con una nuova influenza aviaria riassortente Un virus H10N8.
- Byun M., et al. (2010) J Exp Med. 207 (11): 2307-12. doi: 10.1084 / jem.20101597. Scoperta basata sul sequenziamento dell'intero esoma del deficit di STIM1 in un bambino con sarcoma di Kaposi classico fatale. http://jem.rupress.org/content/207/11/2307.long
Scoperta del deficit di STIM1 basata sul sequenziamento dell'intero esoma in un bambino con sarcoma di Kaposi classico fatale.
- Garrett-Bakelman FE, et al. (2019) Scienza. 364 (6436). pii: eaau8650. doi: 10.1126 / science.aau8650. The NASA Twins Study: Un'analisi multidimensionale di un volo spaziale umano della durata di un anno. https://science.sciencemag.org/content/364/6436/eaau8650.long
[...] modifiche significative in più dati i tipi sono stati osservati in associazione con il periodo del volo spaziale; la maggior parte di questi alla fine è tornata allo stato di preflight entro il periodo di tempo dello studio. Questi includevano cambiamenti nella lunghezza dei telomeri, regolazione genica misurata nei dati epigenetici e trascrizionali, composizione del microbioma intestinale, peso corporeo, dimensioni dell'arteria carotide, spessore coroideale subfoveale e spessore retinico totale peripapillare e metaboliti sierici.
Rispondere a domande specifiche su "studi di uno", studi N = 1, case study o case report:
Che cosa pensa il campo medico accademico questo tipo di carta?
Dipende dal campo e dalla qualità dello studio specifico e può variare molto tra rispettato, influente, ecc. e irrilevante, nemmeno accettabile per la pubblicazione su riviste di alta qualità.
Può un documento di questo tipo essere un buon documento?
Sì, ancora una volta, a seconda del campo e della qualità dello studio specifico.
È di solito è considerata una "carta scadente", se paragonata a una carta che ha ad es molti pazienti che hanno ricevuto gli stessi trattamenti, dove vengono discusse variazioni e complicazioni?
A parità di altre condizioni , ovviamente un caso di studio con N = 1 sarebbe inferiore a uno studio con più pazienti indipendenti. In casi come questo, N = 1 documenti avrebbe difficoltà a superare la revisione tra pari su riviste di alta qualità, perché è probabile che i revisori siano a conoscenza degli standard attuali in quel campo specifico, come RCT, studi epidemiologici o di associazione. Dubito che N = 1 studio sugli effetti di una nota statina sul colesterolo sarebbe pubblicato, se più RCT in doppio cieco fossero già disponibili su ordini di grandezza in più di pazienti.
È questo tipo di carta fa semplicemente parte dell'avanguardia della scienza medica, che tutti i risultati sono utili?
Nel contesto di questa domanda, si può presumere che un caso di studio di alta qualità sia davvero "all'avanguardia ", e c'è un motivo per cui N = 1 era il migliore che si potesse ottenere in quel momento.