La prescrizione off-label di medicinali, ovvero la prescrizione di medicinali per indicazioni, gruppi di età o altre circostanze per le quali non sono approvati, non è vietata dalla FDA. La FDA regola l'approvazione dei medicinali per la commercializzazione, ma non regola la pratica della medicina. Quindi, una volta che il medicinale è sul mercato per determinate indicazioni, spetta ai medici come le descriveranno. (1,2).

Tuttavia, questo non è un campo non regolamentato. La FDA afferma che l'uso off-label deve essere distinto dalle sperimentazioni cliniche , il che significa che quando i medici prescrivono medicinali in circostanze off-label non stanno sperimentando sui loro pazienti. Inoltre, la FDA sottolinea che questa pratica deve portare benefici al paziente ed essere in linea con la buona pratica medica . Nelle loro stesse parole (3):

Una buona pratica medica e il miglior interesse del paziente richiedono che i medici utilizzino farmaci, farmaci biologici e dispositivi legalmente disponibili secondo la loro migliore conoscenza e giudizio. Se i medici utilizzano un prodotto per un'indicazione non presente nell'etichettatura approvata, hanno la responsabilità di essere ben informati sul prodotto, di basare il suo utilizzo su solide motivazioni scientifiche e su solide prove mediche e di conservare registrazioni dell'uso e degli effetti del prodotto. . L'uso di un prodotto commercializzato in questo modo quando l'intento è la "pratica della medicina" non richiede la presentazione di una domanda di nuovi farmaci sperimentali (IND), di un'esenzione per i dispositivi sperimentali (IDE) o di una revisione da parte di un comitato di revisione istituzionale (IRB). Tuttavia, l'istituzione presso la quale il prodotto verrà utilizzato può, sotto la propria autorità, richiedere la revisione dell'IRB o altra supervisione istituzionale.

Anche se tale pratica non è proibita e in effetti a volte è necessaria (1, 4), espone comunque i medici a potenziali responsabilità. I reclami legali sono solitamente formulati come negligenza medica dovuta a negligenza o per mancanza di un consenso informato, che è raccomandato, ma non obbligatorio (1, 2).

Ciò che i medici possono fare per proteggersi dalla responsabilità è assicurarsi che la loro prescrizione off label sia (2):

1. fatta con la conoscenza del paziente che un farmaco viene prescritto per un uso off-label;

2. motivato principalmente dal desiderio di diagnosticare, curare e beneficiare direttamente il paziente per il quale viene prescritto un farmaco;

3. basato sull'opinione medica esperta del medico;

4. supportato da una rispettabile letteratura revisionata da pari che riflette solide prove scientifiche;

5. generalmente supportato dalle opinioni dei colleghi locali del medico

La situazione è, tuttavia, diversa con l'industria - è vietata la promozione dell'uso off-label di medicinali. La FDA ha pubblicato una bozza di documento sul suo punto di vista sull'industria fornendo informazioni sull'uso off-label dei propri farmaci. La richiesta di informazioni deve essere non sollecitata (ovvero l'azienda oi suoi dipendenti a tempo indeterminato o temporaneo non dovrebbero richiedere tali requisiti) e, indipendentemente dal fatto che la richiesta sia pubblica o meno, le informazioni devono essere fornite in una comunicazione individuale (5). Inoltre, questo documento afferma:

La FDA ha da tempo assunto la posizione secondo cui le aziende possono rispondere a richieste indesiderate di informazioni sui prodotti medici regolamentati dalla FDA fornendo informazioni veritiere, equilibrate, non fuorvianti e informazioni scientifiche o mediche non promozionali che rispondano alla richiesta specifica, anche se la risposta alla richiesta richiede che un'azienda fornisca informazioni su indicazioni o condizioni d'uso non approvate o non chiarite.

Riferimenti:

1. Dieci domande comuni (e relative risposte) sull'uso di droghe off-label

2. Responsabilità dei medici per prescrizioni sull'etichetta

3. FDA: "fuori etichetta" e uso sperimentale di farmaci, biologici e dispositivi medici commercializzati - Foglio informativo

4. FDA: Comprensione dei farmaci sperimentali e uso off-label di farmaci approvati

5. FDA : Linee guida per l'industria che risponde a richieste non richieste di informazioni off-label su farmaci da prescrizione e dispositivi medici